تقنية CRISPR-Cas9 هي ثورة علمية في مجال تعديل الجينات بدقة عالية، وقد غيرت قواعد اللعبة في علاج العديد من الأمراض الوراثية.
ما معنى CRISPR-Cas9؟
CRISPR هو اختصار لتكرارات قصيرة منتظمة التباعد ومتكررة التتابع، وهي تسلسلات DNA موجودة في البكتيريا. Cas9 هو إنزيم يعمل كمقص جيني يمكنه قطع الحمض النووي في أماكن محددة.
كيف تعمل التقنية؟
- التعرف: يتم تصميم شريط RNA مرشد يتعرف على تسلسل معين في الحمض النووي.
- القطع: يقوم إنزيم Cas9 بقطع الحمض النووي في هذا الموقع.
- الإصلاح: تقوم الخلية بإصلاح القطع، مما يسمح بتعطيل الجين أو إدخال تعديل جديد عليه.
تُستخدم هذه التقنية في:
- الأبحاث العلمية الأساسية
- العلاج الجيني للأمراض الوراثية
- الزراعة لإنتاج نباتات مقاومة
- أبحاث السرطان
اعتماد أول علاج جيني بتقنية CRISPR-Cas9
وافقت الجهات التنظيمية على أول علاج جيني باستخدام هذه التقنية لعلاج فقر الدم المنجلي والثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم. يُستخدم هذا العلاج للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 سنة فما فوق ويعانون من نوبات انسداد الأوعية أو الاعتماد الدائم على نقل الدم.
ما هو هذا العلاج؟
العلاج يُعرف باسم Casgevy (الاسم العلمي: exagamglogene autotemcel) وتم تطويره من قبل شركتي Vertex Pharmaceuticals وCRISPR Therapeutics.
الأمراض المستهدفة
- فقر الدم المنجلي
- الثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم
هاتان الحالتان تنجمان عن خلل في جين الهيموغلوبين ويؤديان إلى مشاكل مزمنة في الدم.
آلية العلاج
يتم سحب خلايا جذعية من نخاع عظم المريض، ثم تعديلها جينيًا لإنتاج الهيموغلوبين الجنيني (HbF) باستخدام CRISPR-Cas9، وبعد ذلك يتم إرجاعها إلى جسم المريض عبر زراعة نخاع ذاتية.
من يحق له العلاج؟
المرضى من عمر 12 سنة فأكثر
من يعانون من أعراض شديدة كـ نوبات انسداد الأوعية أو الحاجة الدائمة لنقل الدم
الاعتمادات الرسمية للعلاج
- المملكة المتحدة: أول موافقة في العالم بتاريخ 15 نوفمبر 2023
- الولايات المتحدة: تمت الموافقة في 8 ديسمبر 2023 لفقر الدم المنجلي، وتم التوسيع لاحقًا ليشمل الثلاسيميا
- الاتحاد الأوروبي: تم التوصية بالموافقة أوائل 2024، والموافقة الكاملة لاحقًا خلال العام
- السعودية: وافقت عليه الهيئة العامة للغذاء والدواء السعودية (SFDA) غالبًا في الربع الأول من 2024 بعد مراجعة شاملة
العلاج في ألمانيا
تُعد ألمانيا من الدول الرائدة في تبني العلاجات الجينية الحديثة، ويُتوقع أن يكون علاج Casgevy متاحًا في مراكزها المتخصصة قريبًا، ضمن منظومة علاجية متقدمة لأمراض الدم الوراثية.
للتحدث معنا أو للحصول على مزيد من المعلومات حول خدمات العلاج في ألمانيا، يمكنكم التواصل مع مكتب الهدى للعلاج في ألمانيا عبر تطبيق واتساب. ما عليكم سوى الضغط على الرابط أدناه:
تواصل معنا عبر واتساب.